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訊（記者王卡拉）4月24日，云頂新耀披露，全球唯一對因治療IgA腎病，減少腎功能下降的疾病首創(chuàng)藥物Nefecon（耐賦康）已獲得海南省藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，將在上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院海南醫(yī)院應(yīng)用于臨床使用。云頂新耀表示，此次在海南獲批落地，標(biāo)志著國內(nèi)IgA腎病患者可以獲益于全球同步的創(chuàng)新療法，也標(biāo)志著國內(nèi)IgA腎病對因治療新時代的開啟。

中國是世界上原發(fā)性腎小球疾病發(fā)病率最高的國家，作為常見的原發(fā)性腎小球疾病，IgA腎病占35%-50%，國內(nèi)IgA腎病患者預(yù)估約有500萬人。IgA腎病是導(dǎo)致慢性腎臟病和腎功能衰竭的主要病因。國內(nèi)針對IgA腎病的治療方案以RAS抑制劑的支持性治療和全身免疫抑制劑為主，缺少從疾病源頭改變疾病進(jìn)展的針對性治療方法，即對因治療。約50%具有高進(jìn)展風(fēng)險的IgA腎病患者，在10-20年內(nèi)會進(jìn)展為終末期腎病，需要進(jìn)行透析或腎移植。IgA腎病患者的治療現(xiàn)狀存在巨大的未滿足醫(yī)療需求。

作為全球唯一IgA腎病的對因治療藥物，Nefecon（耐賦康）是靶向腸道的黏膜免疫調(diào)節(jié)劑，通過特殊的制作工藝，將布地奈德（糖皮質(zhì)激素的一種）靶向釋放于回腸末端的黏膜B細(xì)胞（包括派爾集合淋巴結(jié)），膠囊溶解后，三層包衣微丸持續(xù)穩(wěn)定釋放布地奈德，高濃度覆蓋整個靶區(qū)域，從而減少誘發(fā)IgA腎病的半乳糖缺陷的IgA1抗體（Gd-IgA1）產(chǎn)生，進(jìn)而干預(yù)發(fā)病機(jī)制上游階段，能減少50%腎功能下降，延緩超過10年進(jìn)展至透析或腎移植。

2019年6月，云頂新耀與Calliditas簽訂獨(dú)家授權(quán)許可協(xié)議，獲得在大中華地區(qū)和新加坡開發(fā)以及商業(yè)化Nefecon的權(quán)利。該協(xié)議于2022年3月擴(kuò)展，將韓國納入云頂新耀的授權(quán)許可范圍。此前，Nefecon已相繼在美國和歐盟獲批上市，并被中國國家藥品監(jiān)督管理局納入突破性治療品種和優(yōu)先審評。云頂新耀預(yù)計，今年下半年Nefecon（耐賦康）將在中國正式獲批上市，進(jìn)一步擴(kuò)大該款創(chuàng)新藥物的可及性，從根本上改變目前中國IgA腎病患者缺乏針對性療法的治療格局。

根據(jù)Nefecon的全球3期臨床研究項(xiàng)目NefIgArd最新結(jié)果顯示，Nefecon9個月治療期結(jié)束停藥后，繼續(xù)隨訪15個月，該藥依然可以顯著減少IgA腎病患者的腎功能下降。Nefecon組的腎小球?yàn)V過率在兩年期間平均下降2.47mL/min/1.73m2，而安慰劑組為7.52mL/min/1.73m2，表明即使在停止治療15個月后，與安慰劑相比，仍能減少50%腎功能下降，預(yù)估延緩超過10年進(jìn)展至透析或腎移植，尿蛋白肌酐比值（UPCR）與基線相比降低31%，治療效果和獲益長期持續(xù)存在且不同UPCR基線的受試者的腎功能獲益一致。

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